Como a IA está ajudando a resolver a questão trabalhista no tratamento de doenças raras

A biotecnologia moderna possui as ferramentas para editar genes e conceber medicamentos, mas milhares de doenças raras permanecem sem tratamento. De acordo com executivos da Insilico Medicine e GenEditBio, o ingrediente que faltava há anos era encontrar pessoas inteligentes suficientes para continuar o trabalho. A IA, dizem eles, está a tornar-se o multiplicador de forças que permite aos cientistas enfrentar problemas que a indústria há muito deixou intocados.

Falando esta semana no Web Summit Qatar, o CEO e fundador da Insilico, Alex Aliper, expôs o objetivo de sua empresa de desenvolver “superinteligência farmacêutica”. A Insilico lançou recentemente seu “Ginásio MMAI”que visa treinar modelos generalistas de grandes linguagens, como ChatGPT e Gemini, para um desempenho tão bom quanto modelos especializados.

O objetivo é construir um modelo multimodal e multitarefa que, diz Aliper, possa resolver muitas tarefas diferentes de descoberta de medicamentos simultaneamente com precisão sobre-humana.

“Nós realmente precisamos desta tecnologia para aumentar a produtividade da nossa indústria farmacêutica e enfrentar a escassez de mão de obra e talento nesse espaço, porque ainda existem milhares de doenças sem cura, sem opções de tratamento, e há milhares de doenças raras que são negligenciadas”, disse Aliper em entrevista ao TechCrunch. “Portanto, precisamos de sistemas mais inteligentes para resolver esse problema.”

A plataforma da Insilico ingere dados biológicos, químicos e clínicos para gerar hipóteses sobre alvos de doenças e moléculas candidatas. Ao automatizar etapas que antes exigiam legiões de químicos e biólogos, a Insilico diz que pode vasculhar vastos espaços de design, nomear candidatos terapêuticos de alta qualidade e até mesmo reaproveitar medicamentos existentes – tudo isso com custo e tempo drasticamente reduzidos.

Por exemplo, a empresa utilizou recentemente os seus modelos de IA para identificar se os medicamentos existentes poderiam ser reaproveitados para tratar a ELA, uma doença neurológica rara.

Mas o gargalo trabalhista não termina na descoberta do medicamento. Mesmo quando a IA consegue identificar alvos ou terapias promissoras, muitas doenças requerem intervenções a um nível biológico mais fundamental.

GenEditBio faz parte da “segunda onda” de edição genética CRISPR, na qual o processo se afasta da edição de células fora do corpo (ex vivo) e passa para a entrega precisa dentro do corpo (in vivo). O objetivo da empresa é fazer da edição genética uma injeção única, diretamente no tecido afetado.

“Desenvolvemos um ePDV proprietário, ou veículo de entrega de proteína projetado, e é uma partícula semelhante a um vírus”, disse o cofundador e CEO da GenEditBio, Tian Zhu, ao TechCrunch. “Aprendemos com a natureza e usamos métodos de aprendizado de máquina de IA para explorar recursos naturais e descobrir quais tipos de vírus têm afinidade com certos tipos de tecidos.”

Os “recursos naturais” aos quais Zhu se refere são a enorme biblioteca do GenEditBio de milhares de nanopartículas de polímeros não lipídicos, não virais e exclusivas – essencialmente veículos de entrega projetados para transportar com segurança ferramentas de edição de genes para células específicas.

A empresa afirma que sua plataforma NanoGalaxy usa IA para analisar dados e identificar como as estruturas químicas se correlacionam com alvos teciduais específicos (como olho, fígado ou sistema nervoso). A IA então prevê quais ajustes na química de um veículo de entrega o ajudarão a transportar uma carga útil sem desencadear uma resposta imunológica.

GenEditBio testa seus ePDVs in vivo em laboratórios úmidos, e os resultados são realimentados na IA para refinar sua precisão preditiva para a próxima rodada.

A entrega eficiente e específica do tecido é um pré-requisito para a edição genética in vivo, diz Zhu. Ela argumenta que a abordagem da sua empresa reduz o custo dos produtos e padroniza um processo que historicamente tem sido difícil de escalar.

“É como obter um medicamento pronto para uso (que funciona) para vários pacientes, o que torna os medicamentos mais acessíveis e acessíveis aos pacientes em todo o mundo”, disse Zhu.

Sua empresa recentemente recebeu aprovação da FDA para iniciar os testes da terapia CRISPR para distrofia corneana.

Combatendo o problema persistente de dados

Tal como acontece com muitos sistemas baseados em IA, o progresso na biotecnologia acaba por se deparar com um problema de dados. Modelar os casos extremos da biologia humana requer muito mais dados de alta qualidade do que os pesquisadores conseguem obter atualmente.

“Ainda precisamos de mais dados reais vindos dos pacientes”, disse Aliper. “O corpus de dados é fortemente tendencioso em relação ao mundo ocidental, onde é gerado. Penso que precisamos de ter mais esforços a nível local, para ter um conjunto mais equilibrado de dados originais, ou dados reais, para que os nossos modelos também sejam mais capazes de lidar com isso.”

Aliper disse que os laboratórios automatizados da Insilico geram dados biológicos multicamadas a partir de amostras de doenças em escala, sem intervenção humana, que então alimentam sua plataforma de descoberta baseada em IA.

Zhu diz que os dados de que a IA precisa já existem no corpo humano, moldados por milhares de anos de evolução. Apenas uma pequena fração do DNA “codifica” diretamente as proteínas, enquanto o restante atua mais como um manual de instruções sobre como os genes se comportam. Essa informação tem sido historicamente difícil de ser interpretada pelos humanos, mas está cada vez mais acessível aos modelos de IA, incluindo esforços recentes como o AlphaGenome do Google DeepMind.

GenEditBio aplica uma abordagem semelhante em laboratório, testando milhares de nanopartículas de distribuição em paralelo, em vez de uma de cada vez. Os conjuntos de dados resultantes, que Zhu chama de “ouro para sistemas de IA”, são utilizados para treinar os seus modelos e, cada vez mais, para apoiar colaborações com parceiros externos.

Um dos próximos grandes esforços, segundo Aliper, será construir gêmeos digitais de humanos para realizar ensaios clínicos virtuais, um processo que ele diz estar “ainda em fase inicial”.

“Estamos num patamar de cerca de 50 medicamentos aprovado pela FDA todos os anos, anualmente, e precisamos de ver um crescimento”, disse Aliper. “Há um aumento nas doenças crónicas porque estamos a envelhecer como população global (…) A minha esperança é que dentro de 10 a 20 anos, teremos mais opções terapêuticas para o tratamento personalizado dos pacientes.”